A esclerose lateral amiotrófica (ELA) é uma doença neurológica fatal caracterizada por rápida degeneração. O paciente mais famoso que sofria dessa doença foi o físico teórico inglês Stephen Hawking. Segundo a OMS, a incidência dessa doença é de 2,5 casos por 100.000 pessoas, o que significa que na Rússia existem aproximadamente 7.500 pacientes.
Existem formas hereditárias da doença, quando os descendentes herdam o gene “quebrado” de seus pais. Existe também uma forma não hereditária da doença, em que o risco é de aproximadamente 1 em 300 e aumenta com a idade (os homens, militares, fumantes e jogadores de handebol têm maior risco).
Pesquisadores da Universidade Nacional de Pesquisa “Belgorod State University” (BelSU) acabam de mostrar que as drogas atualmente usadas para tratar a ELA prolongam a vida dos pacientes em apenas dois a três meses. Como parte de uma equipe internacional de cientistas, eles realizaram pesquisas em um modelo animal de esclerose lateral amiotrófica criado na Rússia – camundongos transgênicos FUS. Esses camundongos desenvolvem os mesmos sintomas da doença que os humanos e, sem tratamento, morrem de paralisia aos quatro meses de idade. O modelo criado pelos cientistas permite estudar medicamentos promissores sem traumatizar os pacientes.
Os experimentos dos cientistas com camundongos transgênicos confirmaram que o tratamento reduziu os níveis de moléculas de sinalização inflamatória na medula espinhal. Os resultados do estudo foram publicados na revista médica Biomedicine & Pharmacotherapy.
“Descobrimos que o derivado biodisponível da vitamina B1 estudado (O,S-Dibenzoil Tiamina), que é um poderoso antioxidante, mostrou eficácia contra a ELA em camundongos transgênicos. Os camundongos que receberam o tratamento apresentaram maior mobilidade, menor perda de peso e menos dano cerebral”, disse Alexei Deikin, professor associado do Departamento de Farmacologia da BelSU.
Os cientistas também descobriram que a aplicação da substância de teste fez com que o corpo respondesse no nível molecular: o nível de moléculas de sinalização inflamatória (glicogênio sintase quinase-3β (GSK-3β) e interleucina IL-1β) na medula espinhal foi reduzido. Um estudo de ressonância magnética nuclear revelou um metaboloma específico dos camundongos transgênicos, que os pesquisadores acreditam que lhes permitirá monitorar a dinâmica da doença.
De acordo com os cientistas, o estudo abre caminho para novas abordagens para o diagnóstico e tratamento da esclerose lateral amiotrófica. Deikin disse que o trabalho da equipe de pesquisa internacional não teria sido possível sem a participação da professora Tatyana Strekalova, da Sechenov First Moscow State Medical University.
A pesquisa foi realizada no âmbito do programa de desenvolvimento ‘Priority 2030’, do projeto ‘Gene Therapy Clinic’ e da subvenção ‘Development of Gene Modeling Technologies in Medical and Biological Research, and Gene Therapy of Neuromuscular Diseases’ do Programa Científico e Técnico Federal para o Desenvolvimento de Tecnologias Genéticas.